Фонд «Круг добра» изменил показания к применению препаратов vosoritide, одевиксибат и maralixibat для терапии ахондроплазии и прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза (ПСВХ). Vosoritide (Voxzogo) теперь будет доступен для детей в неонатальном периоде, а одевиксибат — вне зависимости от типа заболевания.
Ранее фонд обеспечивал препаратом детей старше двух лет. По результатам клинисследований, vosoritide имеет благоприятный профиль безопасности при введении пациентам в неонатальном периоде. Число детей с ахондроплазией до двух лет в России, с учетом заболеваемости, может составить около 40 человек.
Maralixibat, в отличие от одевиксибата, не зарегистрирован в России и показан детям в возрасте от трех месяцев, имеющих подтвержденный диагноз ПСВХ. У врачей будет выбор при назначении того или иного препарата, что положительно скажется на терапии детей с учетом индивидуальных особенностей заболевания.
